اكتشاف أن العلاج الجيني الجديد لاضطرابات العين الوراثية فعال

A new gene therapy developed by University of Florida Health researchers stops vision loss and improves sight in dogs — a key step toward testing the treatment in people affected by a group of genetic eye disorders.

يستخدم العلاج فيروس صغير غير ضار لتسليم المواد الوراثية التي تمنع وتعكس آثار التهاب الشبكية الصبغيمجموعة من الأمراض الوراثية التي تقتل الخلايا الحساسة للضوء في الشبكيةوسيلة توصيل الجينات، المعروفة باسم الفيروس المرتبط بالأدينو، أو AAV، ناقل، فريدة من نوعها لضربة مزدوجة لإنقاذ البصر:إنه يُسكِت جين الـ (رودوبسين) المُتحوّل الذي يُسبب تدهور شبكية العين، نسخة بديلة من الجين. حفظ العلاج AAV خلايا مستقبلات الضوء ومنع فقدان البصر بين الكلاب في الدراسة.أعمال الأكاديمية الوطنية للعلوم